PNHの診断基準（令和元年度改訂）

1、2によってPNHを疑い、3によって確定診断し、4によって病型分類を行う。5は診断のうえで参考になる。

溶血所見に基づいた重症度分類（令和元年度改訂）

典型的なPNH症例のヘモグロビン尿

このような特徴的な早朝ヘモグロビン尿を呈する症例は、全体の1/4から1/3にすぎない。

PNHの病態別治療方針

  1. 3大症状である血管内溶血、血栓症、骨髄不全に対する対症療法が中心となる。
  1. 明確な適応基準はないが、3大症状の生命予後にかかわるような最重症例が、唯一の根治療法である造血幹細胞移植の適応となる。
  1. 補体介在性の溶血が根底にあり、輸血が必要なほどの貧血や、血栓症、慢性腎機能障害などが問題となる重症例は、エクリズマブのよい適応となる。

再生不良性貧血に対する治療指針

A：輸血不要の軽症（stage1）および中等症（stage2a）に対する治療指針
血小板が10万以上で、貧血・好中球減少のみを認める例に対しては経過を観察するか、蛋白同化ステロイドを試みる。
B：stage2のうち輸血が必要な例（stage2b）とstage3～5に対する治療指針