今日の臨床サポート

血友病(小児科)

著者: 加藤元博 国立成育医療研究センター小児がんセンター

監修: 五十嵐隆 国立成育医療研究センター

著者校正/監修レビュー済:2019/09/06
参考ガイドライン:
日本血栓止血学会:インヒビターのない血友病患者に対する止血治療ガイドライン
日本血栓止血学会:インヒビター保有先天性血友病患者に対する止血治療ガイドライン
患者向け説明資料

概要・推奨   

  1. 血友病患者の出血症状に補充療法を行う場合には、可能な限り速やかに投与することが勧められる。特に、頭蓋内出血などの生命に関与する重篤な出血が疑われる場合には、出血を確認するためのCTなどの検査を行うより先に凝固因子製剤の補充を行うことが勧められる(推奨度1)。
  1. RICE処置による支持療法を並行して行うことが勧められる(推奨度1)。
  1. トランサミンの投与は特に粘膜出血には有用な支持療法である(推奨度2)。
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薬剤監修について:
オーダー内の薬剤用量は日本医科大学付属病院 薬剤部 部長 伊勢雄也 以下、林太祐、渡邉裕次、井ノ口岳洋、梅田将光による疑義照会のプロセスを実施、疑義照会の対象については著者の方による再確認を実施しております。
※薬剤中分類、用法、同効薬、診療報酬は、エルゼビアが独自に作成した薬剤情報であり、
著者により作成された情報ではありません。
尚、用法は添付文書より、同効薬は、薬剤師監修のもとで作成しております。
※薬剤情報の(適外/適内/⽤量内/⽤量外/㊜)等の表記は、エルゼビアジャパン編集部によって記載日時にレセプトチェックソフトなどで確認し作成しております。ただし、これらの記載は、実際の保険適用の査定において保険適用及び保険適用外と判断されることを保証するものではありません。また、検査薬、輸液、血液製剤、全身麻酔薬、抗癌剤等の薬剤は保険適用の記載の一部を割愛させていただいています。
(詳細はこちらを参照)
著者のCOI(Conflicts of Interest)開示:
加藤元博 : 研究費・助成金など(第一三共株式会社)[2021年]
監修:五十嵐隆 : 特に申告事項無し[2021年]

改訂のポイント:
  1. 定期レビューを行い、近年承認された半減期延長型製剤や、バイスペシフィック抗体についての記載を追加した。

病態・疫学・診察

疾患情報(疫学・病態)  
  1. 血液凝固因子の先天性欠乏・低下によって起こる凝固障害であり、第Ⅷ因子の欠乏・低下が血友病A、第Ⅸ因子の欠乏・低下が血友病Bである。
  1. 第Ⅷ因子、第Ⅸ因子ともにX染色体上に存在し、X連鎖劣性の遺伝形式をとるため、患者のほとんどは男性であり、女性は保因者となる。
  1. 凝固因子活性<1%を重症血友病、1~5%を中等症血友病、5~40%を軽症血友病と診断する。
  1. 紫斑や関節出血、軟部組織出血や外傷後出血などの異常な出血がみられる。
  1. 家族歴に出血症状があることが多いが、約3分の1の症例では家族歴を認めない。
  1. 血友病の頻度は約10,000出生あたり1人程度と推定され、血友病Aが80~85%を占める。
  1. 血液凝固異常症全国調査(平成23年度)の集計によると、わが国の血友病Aは男性4,475人、女性29人、血友病Bは男性971人、女性13人が生存中であると報告されている。
  1. 凝固因子の補充が適切になされれば、正常な止血能力が得られる。
問診・診察のポイント  
  1. 先天性の凝固異常症であるため、初診以前の出血症状の有無を詳細に聴取する必要がある。ただし、1歳以前は運動量が少ないため、出血症状の既往がないことも多い。

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文献 

著者: Jan Astermark, Sharyne M Donfield, Donna M DiMichele, Alessandro Gringeri, Steven A Gilbert, Jennifer Waters, Erik Berntorp, FENOC Study Group
雑誌名: Blood. 2007 Jan 15;109(2):546-51. doi: 10.1182/blood-2006-04-017988. Epub 2006 Sep 21.
Abstract/Text The development of inhibitory antibodies to factor VIII is a serious complication of hemophilia. FEIBA (factor VIII inhibitor-bypassing activity), an activated prothrombin complex concentrate (aPCC), and NovoSeven, recombinant factor VIIa (rFVIIa), are used as hemostatic bypassing agents in treating patients with inhibitors. The FENOC study was designed to test equivalence of the products in the treatment of ankle, knee, and elbow joint bleeding. A prospective, open-label, randomized, crossover, equivalency design was used. The parameters of interest were the percentage of patients who reported efficacy in response to FEIBA and the percentage that reported efficacy in response to NovoSeven. A difference in these percentages of no more than 15% was determined to be a clinically acceptable magnitude for equivalence of the 2 products. The primary outcome was evaluation 6 hours after treatment. Data for 96 bleeding episodes contributed by 48 participants were analyzed. The criterion for declaring the 2 products equivalent at 6 hours was not met; however, the confidence interval of the difference in percentages of efficacy reported for each product only slightly exceeded the 15% boundary (-11.4%-15.7%), P=.059. FEIBA and NovoSeven appear to exhibit a similar effect on joint bleeds, although the efficacy between products is rated differently by a substantial proportion of patients. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT00166309.

PMID 16990605  Blood. 2007 Jan 15;109(2):546-51. doi: 10.1182/blood-20・・・
著者: Marilyn J Manco-Johnson, Thomas C Abshire, Amy D Shapiro, Brenda Riske, Michele R Hacker, Ray Kilcoyne, J David Ingram, Michael L Manco-Johnson, Sharon Funk, Linda Jacobson, Leonard A Valentino, W Keith Hoots, George R Buchanan, Donna DiMichele, Michael Recht, Deborah Brown, Cindy Leissinger, Shirley Bleak, Alan Cohen, Prasad Mathew, Alison Matsunaga, Desiree Medeiros, Diane Nugent, Gregory A Thomas, Alexis A Thompson, Kevin McRedmond, J Michael Soucie, Harlan Austin, Bruce L Evatt
雑誌名: N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NEJMoa067659.
Abstract/Text BACKGROUND: Effective ways to prevent arthropathy in severe hemophilia are unknown.
METHODS: We randomly assigned young boys with severe hemophilia A to regular infusions of recombinant factor VIII (prophylaxis) or to an enhanced episodic infusion schedule of at least three doses totaling a minimum of 80 IU of factor VIII per kilogram of body weight at the time of a joint hemorrhage. The primary outcome was the incidence of bone or cartilage damage as detected in index joints (ankles, knees, and elbows) by radiography or magnetic resonance imaging (MRI).
RESULTS: Sixty-five boys younger than 30 months of age were randomly assigned to prophylaxis (32 boys) or enhanced episodic therapy (33 boys). When the boys reached 6 years of age, 93% of those in the prophylaxis group and 55% of those in the episodic-therapy group were considered to have normal index-joint structure on MRI (P=0.006). The relative risk of MRI-detected joint damage with episodic therapy as compared with prophylaxis was 6.1 (95% confidence interval, 1.5 to 24.4). The mean annual numbers of joint and total hemorrhages were higher at study exit in the episodic-therapy group than in the prophylaxis group (P<0.001 for both comparisons). High titers of inhibitors of factor VIII developed in two boys who received prophylaxis; three boys in the episodic-therapy group had a life-threatening hemorrhage. Hospitalizations and infections associated with central-catheter placement did not differ significantly between the two groups.
CONCLUSIONS: Prophylaxis with recombinant factor VIII can prevent joint damage and decrease the frequency of joint and other hemorrhages in young boys with severe hemophilia A. (ClinicalTrials.gov number, NCT00207597 [ClinicalTrials.gov].).

Copyright 2007 Massachusetts Medical Society.
PMID 17687129  N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44. doi: 10.1056/NE・・・

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