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改訂のポイント:
  1. 最近の知見に基づき、以下の点を改訂した。
  1. 抗胸腺細胞グロブリン(ATG)は、日本では従来ウサギATG(サイモグロブリン)しか使用できなかったが、2023年5月からウマATG(ATGAM)が使用できるようになった。その結果、2回目のATG療法が必要な場合、重篤なアレルギーを防ぐため、初回とは異なる動物種由来ATGを使用することが勧められる。
  1. トロンボポエチンレセプター作動薬(TPO-RA)のロミプロスチム(ROMI、ロミプレート)の再生不良性貧血に対する適用は、従来は難治性再生不良性貧血のみであったが、2023年9月からは、未治療例を含むすべての再生不良性貧血に適用が拡大された。
  1. もう1つのトロンボポエチンレセプター作動薬であるエルトロンボパグ(EPAG)の適用は、従来は成人のみであったが、2023年12月からは小児にも拡大された。また、ATGと併用する際、従来は「ATG療法後一定期間経過してから投与する」という縛りがあったが、同じく2023年12月からは、ATG開始初日からでも投与を開始できるようになった。

概要・推奨   

  1. 輸血が不要なステージ2aまでの非重症再生不良性貧血のうち、血小板の減少が他の血球の減少に比べて優位な例に対してはシクロスポリン3.5 mg/Kgを8週間投与して網赤血球数や血小板数の増加の有無をみる(推奨度2)
  1. 2血球系統のみの減少が血小板減少を含む場合、血球減少の程度が再生不良性貧血の診断基準を満たさない場合でも、「前再生不良性貧血状態」を疑う必要がある。前再生不良性貧血状態を見逃した結果、重症化してから再生不良性貧血と診断され、治療に難渋することがしばしばある。このため、軽症再生不良性貧血と同様にシクロスポリン(保険適用外)の効果をみることが勧められる(推奨度2)
  1. シクロスポリンは2年以上投与すれば、HLA-DRB1*15:01保有例を除くほとんどの例で、再燃を来すことなく中止することが可能である。ただし、減量の過程で急速に悪化することがあるため、血小板の減少傾向がみられた場合には、次回受診時までの観察期間を短縮し、血小板減少がさらに進行する場合にはただちにシクロスポリンを増量する必要がある。
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  1. HLA-A*02:01を除くHLAクラスIアレルが欠失した白血球が検出される場合は、二次性の骨髄異形成症候群(MDS)を発症するリスクが低いこと、逆にHLA-A*02:01欠失白血球が検出される場合は、MDSに移行するリスクが高いことが最近の研究により示された。このため状況が許せば患者のHLAをタイピングし、再生不良性貧血において欠失する頻度が高いHLA-B*40:02HLA-A*02:06HLA-B*54:01HLA-A*31:01などが陽性の場合は、予後を予測するために、これらのアレル欠失血球の有無を調べることが勧められる(推奨度2)
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薬剤監修について:
オーダー内の薬剤用量は日本医科大学付属病院 薬剤部 部長 伊勢雄也 以下、渡邉裕次、井ノ口岳洋、梅田将光および日本医科大学多摩永山病院 副薬剤部長 林太祐による疑義照会のプロセスを実施、疑義照会の対象については著者の方による再確認を実施しております。
※薬剤中分類、用法、同効薬、診療報酬は、エルゼビアが独自に作成した薬剤情報であり、 著者により作成された情報ではありません。
尚、用法は添付文書より、同効薬は、薬剤師監修のもとで作成しております。
※同効薬・小児・妊娠および授乳中の注意事項等は、海外の情報も掲載しており、日本の医療事情に適応しない場合があります。
※薬剤情報の(適外/適内/⽤量内/⽤量外/㊜)等の表記は、エルゼビアジャパン編集部によって記載日時にレセプトチェックソフトなどで確認し作成しております。ただし、これらの記載は、実際の保険適応の査定において保険適応及び保険適応外と判断されることを保証するものではありません。また、検査薬、輸液、血液製剤、全身麻酔薬、抗癌剤等の薬剤は保険適応の記載の一部を割愛させていただいています。
(詳細はこちらを参照)
著者のCOI(Conflicts of Interest)開示:
中尾眞二 : 講演料(協和キリン(株))[2024年]
監修:宮﨑泰司 : 講演料(日本新薬,ノバルティスファーマ,アッヴィ,アステラス製薬,住友ファーマ,シンバイオ製薬,中外製薬),奨学(奨励)寄付など(中外製薬)[2023年]

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